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Tratamento "transformador" para doença genética rara ser oferecido no NHS na Inglaterra
Pessoas que vivem com uma forma rara de transtorno 🫰 genético do sangue na Inglaterra receberão um tratamento "transformador" no NHS, estrela bet novo site um momento histórico.
Casgevy, que é uma terapia genética 🫰 única, foi aprovada para uso no NHS na Inglaterra para pessoas que vivem com uma forma grave de talassemia.
O tratamento 🫰 foi aprovado pelo Instituto Nacional para a Excelência estrela bet novo site Saúde e Cuidados (Nice) na quarta-feira, o que significa que cerca 🫰 de 460 pacientes atualmente com talassemia dependente de transfusão poderiam ser elegíveis para o tratamento.
A talassemia é o nome de 🫰 um grupo de transtornos genéticos do sangue estrela bet novo site que o corpo produz pouca hemoglobina. Affecta aproximadamente 2.300 pessoas no Reino 🫰 Unido, a maioria das quais é de origem mediterrânea, asiática ou do Oriente Médio. Muitas pessoas com beta talassemia não 🫰 são esperadas para viver além de seus 50 anos.
Casgevy funciona editando um gene nas células-tronco da medula óssea de um 🫰 receptor de modo que o corpo produza hemoglobina funcional.
A terapia é esperada ser uma cura de por vida. Em ensaios 🫰 clínicos internacionais, 93% dos pacientes com beta talassemia não precisaram de uma transfusão de sangue por pelo menos um ano 🫰 após o tratamento.
Um passo à frente na redução das desigualdades estrela bet novo site saúde
Amanda Pritchard, diretora executiva do NHS, disse: "Este é 🫰 um momento histórico para as pessoas que vivem com beta talassemia, com uma possível cura para este transtorno debilitante agora 🫰 disponível no NHS.
"Ordinariamente, os pacientes experimentam efeitos colaterais dolorosos e passam por transfusões regulares, o que impacta severamente a estrela bet novo site 🫰 qualidade de vida, mas esta terapia oferece aos pacientes uma vida livre disso, bem como a esperança de viver mais, 🫰 o que é verdadeiramente notícia incrível.
"Esta é a última de uma série de terapias genéticas revolucionárias a serem garantidas pelo 🫰 NHS England nos últimos cinco anos, trazendo benefício significativo aos pacientes - e graças ao financiamento através do nosso Fundo 🫰 de Medicamentos Inovadores, esta terapia única será acelerada para pacientes que possam se beneficiar da nova vida que promete."
Prof Bola 🫰 Owolabi, diretora do Programa Nacional de Melhoria das Desigualdades estrela bet novo site Saúde do NHS England, disse: "Este é um passo incrivelmente 🫰 emocionante à frente no tratamento da talassemia e poderia mudar radicalmente a vida das pessoas que vivem com uma condição 🫰 extremamente dolorosa.
"Estamos comprometidos estrela bet novo site reduzir as desigualdades estrela bet novo site saúde ao rolarmos novos e inovadores tratamentos no NHS para condições, como 🫰 a talassemia, que desproporcionalmente afetam pessoas de algumas origens étnicas de minorias."
Uma oportunidade transformadora
Romaine Maharaj, diretor executivo da UK Thalassaemia 🫰 Society, disse:
"Com a aprovação do gene terapia para a talassemia dependente de transfusão sob o esquema de acesso gerenciado do 🫰 NHS, estamos à beira de uma ruptura revolucionária.
"Este tratamento transformador oferece aos pacientes uma oportunidade de vida-c
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